"임상시험"이란 의약품 등의 안전성과 유효성을 증명하기 위하여 사람을 대상으로 해당 약물의 약동(藥動)·약력(藥力)·약리·임상적 효과를 확인하고 이상반응을 조사하는 시험을 말합니다.
신약을 개발하기 위해서는 개발도 중요하지만, 약 효과를 검증하기 위한 임상시험 승인까지 받아야 합니다. 이를 위해 먼저 실험용 동물을 대상으로 신약의 유효성과 안전성을 면밀히 평가합니다. 그런 다음 다수의 임상시험 대상자를 대상으로 실제 질환에 대한 신약의 유효성과 안전성을 평가합니다.

이렇게 사람을 대상으로 신약의 유효성과 안전성을 평가하는 연구를 “임상연구”라고 하며, 시험에 사용되는 약물을 “임상시험용 의약품”이라고 부릅니다.

임상시험은 적절한 기준인 임상시험관리기준(GCP: Good Clinical Practice)을 준수하여 실시해야 합니다. 또한 임상시험은 실험적인 측면을 지니고 있으며 신중하게 세운 계획을 바탕으로 전문의가 상당한 주의를 기울여 신약의 유효성과 안전성을 검사합니다. 임상시험에서 얻어진 결과에 대한 엄격한 검토 후에 해당 국가로부터 의약품으로 승인되며 동일한 질환으로 고통 받는 임상시험대상자에게 신약을 최초로 사용할 수 있습니다.